市場規模
7つの主要なハッチンソン・ギルフォード症候群市場は、2024年から2034年の間に年平均成長率6.53%を示すと予想される。
IMARCの最新レポート「ハッチンソン・ギルフォード症候群市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年～2034年」では、ハッチンソン・ギルフォード症候群市場を総合的に分析しています。ハッチンソン・ギルフォード症候群は、プロジェリアとも呼ばれ、子供に早老症を引き起こす極めてまれな遺伝性疾患です。LMNA遺伝子における自然変異が原因で、プロジェリンと呼ばれる異常なタンパク質が生成されることで発症します。この疾患の症状は通常、生後1年以内に現れ、成長不全、小さな顔と顎が特徴的な独特の外見、薄毛、皮下脂肪の減少などが含まれます。また、この疾患に苦しむ人々は、関節のこわばり、皮膚のしわ、甲高い声、皮膚から透けて見える血管、歯の問題、早期老化、免疫機能の低下などを経験する場合もあります。ハッチンソン・ギルフォード症候群の診断は、主に患者が報告する臨床症状や病歴に基づいて行われます。医療従事者は、患者の身長、体重、バイタルサインを測定する身体検査を行うこともあります。さらに、基礎疾患に関連する遺伝子の変化を特定することで診断を確定するために、遺伝子検査が必要となります。
細胞核構造を不安定にし、正常な細胞分裂に影響を与える遺伝子異常の症例が増加していることが、ハッチンソン・ギルフォード症候群市場を主に牽引しています。さらに、血管の柔軟性の向上、骨構造の改善、患者の聴力機能の向上など、さまざまな利点があることから、ファルネシルトランスフェラーゼ阻害剤が広く採用されていることも、市場の成長を後押ししています。これに加えて、運動療法や作業療法の利用が拡大していることも、市場に明るい見通しをもたらしています。これらの療法は、良好な可動域、バランス、姿勢を維持することで、病気の症状を緩和し、日常的な作業能力を向上させます。さらに、この疾患の病態に関与する分子経路をより深く理解し、より効果的な治療法の開発に役立てるため、複数の主要企業が研究開発活動に投資しています。これもまた市場の成長を後押ししています。さらに、有害な遺伝子を不活性化し、テロメア非コードRNAのレベルを減少させることができるアンチセンスオリゴヌクレオチド療法の人気が高まっていることから、今後数年間でハッチンソン・ギルフォード症候群市場を牽引することが期待されています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本のハッチンソン・ギルフォード症候群市場を徹底的に分析しています。これには、治療方法、市場、開発中の薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場における市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、本レポートでは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も予測しています。本レポートによると、米国はハッチンソン・ギルフォード症候群の患者数が最も多く、その治療市場も最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども報告書に記載されています。この報告書は、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、およびハッチンソン・ギルフォード症候群市場に何らかの利害関係を有する方、または何らかの形で同市場への参入を計画している方にとって必読の報告書です。
最近の動向：
2024年1月、Eiger BioPharmaceuticals, Inc.は、同社と提携先のAnGes, Inc.が厚生労働省よりハッチンソン・ギルフォード症候群（HGPS）の治療薬であるZokinvy（ロナファルニブ）の販売承認を取得したと発表した。
2023年10月、プロジェリア研究財団は、ロナファルニブによる寿命延長を示し、治療効果の評価を加速させる画期的なプロジェリア検査を発表した。
2023年4月、HGPSモデルマウスにおけるプロジェリンの適用により、心機能の改善と動脈異常の改善効果が実証された。これらの知見は、HGPSに関連する心機能障害の治療におけるプロジェリンの有効性について有望な見通しを示唆している。
主なハイライト：
2300万人に1人の割合で発症するハッチンソン・ギルフォード症候群（HGPS）は、主にLMNA変異が原因で発症し、症例の92.8%を占めています。残りはZMPSTE24変異に関連しています。HGPS患者では、皮膚の異常が最も早く現れるのが一般的であり、重要な診断指標となります。
HGPS患者の割合は、総人口の2000万人に1人です。
ハッチンソン・ギルフォード症候群（HGPS）の出生時の発生率は400万人に1人と推定されており、人種に関係なく一定の発生率を示しています。
世界中で約350～400人の子供たちがプロジェリアと推定されています。しかし、プロジェリア研究財団が特定した症例は161例のみであり、約200人の子供たちが未診断のままとなっています。
薬剤：
ゾキンビー（ロナファニブ）は、ハッチンソン・ギルフォード症候群と診断された子供たちの死亡率を低下させることを目的とした、FDA承認の初の治療薬です。 ファルネシルトランスフェラーゼ阻害剤として作用し、ファルネシルトランスフェラーゼ活性を阻害することで、異常なファルネシル化タンパク質の蓄積を妨げる働きをします。 メルク社が最初に開発したロナファニブは、その後、アイガー・バイオファーマスーティカルズ社にライセンス供与され、現在、ゾキンビーのブランド名で販売されています。2020年11月20日、FDAが承認したことにより、HGPSおよび関連するプロジェリア型ラミノパチーに対する初のFDA承認治療薬として、重要なマイルストーンを達成しました。さらに、プロジェリン様タンパク質の蓄積につながるLMNAのヘテロ接合性変異、またはZMPSTE24のホモ接合性/複合ヘテロ接合性変異を持つ個人を含む、同じ患者集団におけるプロセシング不全型プロジェリア型ラミノパチーの治療にも適応されます。
調査対象期間
ベース年：2023年
歴史期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国における分析対象
過去の、現在の、および将来の疫学シナリオ
過去の、現在の、および将来のハッチンソン・ギルフォード症候群市場の実績
市場における各種治療カテゴリーの過去の、現在の、および将来の実績
ハッチンソン・ギルフォード症候群市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場内および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、現在ハッチンソン・ギルフォード症候群の治療薬として販売されている薬剤と後期開発段階にある薬剤についても詳細な分析を行っています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及率と市場実績
後期開発段階にある薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及率と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.4 市場概要（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.5 競合情報
5 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年
7.2.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.2.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.3.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.4.4 性別疫学（2018年～2034年
7.4.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.4.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別感染症（2018年～2034年）
7.5.4 性別感染症（2018年～2034年）
7.5.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 感染症シナリオ – 英国
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.6.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.6.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別感染症（2018年～2034年）
7.7.4 性別感染症（2018年～2034年）
7.7.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.8 感染症シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.8.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.8.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.9.5 診断例（2018年～2034年）
7.9.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
8 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 未充足ニーズ
10 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 治療の主要評価項目
11 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 販売製品
11.1 トップ7市場におけるハッチンソン・ギルフォード症候群治療薬の一覧
11.1.1 Zokinvy (Lonafarnib) – Eiger Biopharmaceuticals
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
…
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